מחקרים

טיפול עם ELX/TEZ/IVA משפר את האוורור הריאתי בחולי סיסטיק פיברוזיס

במחקר במתאר עולם-אמיתי נמצא כי חולי סיסטיק פיברוזיס אשר טופלו עם ELX/TEZ/IVA הראו שיפור ביכולת האוורור ובמורפולוגיה הריאתית

לאחרונה הודגם כי טיפול משולש מודולטורי ל-CFTR עם elexacaftor/ tezacaftor/ ivacaftorי(ELX/TEZ/IVA) משפר את תפקוד ה-CFTR באפיתל דרכי הנשימה והמעיים לשיעור של 40-50% מהנורמה בחולי סיסטיק פיברוזיס (CF) עם אלל F508del אחד או שניים. במחקרים קודמים השיפור התפקודי של CFTR הראה כמשפר תוצאים קליניים. עם זאת, עדיין לא נחקרו השפעותיו של הטיפול על מדד הפינוי הריאתי (LCI: lung clearance index), הנקבע באמצעות מספר שטיפות, ושינויים במורפולוגית הראיה ובזילוח (פרפוזיה), כפי שזוהו בהדמיית תהודה מגנטית ממוחשבת (MRI).

במחקר שממצאיו פורסמו בכתב העת 'American Journal of Respiratory and Critical Care Medicine', מטרת החוקרים הייתה לבחון את השפעת הטיפול עם ELX/TEZ/IVA על ה-LCI ועל מדדים ריאתיים ב-MRI בקרב חולי CF עם אלל F508del אחד או שניים, במטופלים בגילאי 12 שנים ומעלה. החוקרים ערכו מחקר תצפיתי, פרוספקטיבי ורב-מרכזי, אשר נעשה לאחר אישורו הרשמי של הטיפול, ובמסגרתו העריכו את ה-LCI ואת המדדים הריאתיים לפי MRI טרם תחילת הטיפול עם ELX/TEZ/IVA, ו-8-16 שבועות לאחריו.

בסך הכל נכללו 91 מטופלים עם CF במחקר, כאשר 45 מתוכם היו הטרוזיגוטיים ל-F508del עם מוטציה בתפקוד מינימלי (MF: minimal function mutation), ו-46 היו הומוזיגוטיים ל-F508del. הטיפול עם ELX/TEZ/IVA שיפר את ה-LCI במטופלים עם F508del/MF (2.4- ; טווח בין-רבעוני -3.7 - -1.1 ; P<0.001) ועם הומוזיגוטיות ל-F508del (1.4- ; טווח בין-רבעוני -2.4 - -0.4 ; P<0.001). בנוסף, הטיפול עם ELX/TEZ/IVA שיפר את ציון ה-MRI הכולל במטופלים עם F508del/MF (6.0- ; טווח בין-רבעוני -11.0 - -1.3 ; P<0.001) והומוזיגוטיים ל-F508del (6.5- ; טווח בין-רבעוני -11.0 - -1.3 ; P<0.001).

החוקרים מסכמים כי השיפור בתפקוד ה-CFTR בעקבות טיפול עם ELX/TEZ/IVA מוביל להטבה באוורור הריאתי ובמורפולוגיה הריאתית של המחלה, הכוללת סתימה רירית של דרכי האוויר ועיבוי דופן, בחולי סיסטיק פיברוזיס מבוגרים ומתבגרים עם אלל F508del אחד או שניים, במתאר עולם-אמיתי לאחר אישורו של הטיפול.

מקור:

Graeber SY, Renz DM, Stahl M, et al. Effects of Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor Therapy on Lung Clearance Index and Magnetic Resonance Imaging in Patients with Cystic Fibrosis and One or Two F508del Alleles. Am J Respir Crit Care Med [Internet] 2022

נושאים קשורים:  מחקרים,  סיסטיק פיברוזיס,  תהודה מגנטית,  תאי אפיתל בדרכי הנשימה,  ELX/TEZ/IVA
תגובות